Branchennachrichten

Mitapivat wurde von Agios Pharmaceuticals, einem amerikanischen Pharmaunternehmen, entwickelt und ist in der Europäischen Union und den Vereinigten Staaten als orale Behandlung von hämolytischer Anämie und Pyruvatkinase-Mangel (PKD), einer seltenen Erbkrankheit im Zusammenhang mit chronischer hämolytischer Anämie, zugelassen. Zusätzlich zur zugelassenen PKD-Indikation werden derzeit klinische Studien zur Behandlung von Sichelzellenanämie und Thalassämie durchgeführt.

Da sich Pharmahersteller weiterhin auf eine zuverlässige Beschaffung pharmazeutischer Wirkstoffe (APIs) konzentrieren, bleiben Qualitätskonsistenz und Lieferstabilität wichtige Aspekte bei der Auswahl von Lokalanästhesiematerialien. Ropivacainhydrochlorid ist ein wichtiger pharmazeutischer Wirkstoff, der bei der Entwicklung und Herstellung von Lokalanästhetika verwendet wird.

Derzeit ist Ursodesoxycholsäure (UDCA) das Medikament der ersten Wahl zur Behandlung von PBC, und das Medikament der zweiten Wahl, Obeticholsäure (OCA), wurde aufgrund von Wirksamkeitsproblemen vom Markt genommen. Im Jahr 2024 hat die FDA den dualen PPARα/δ-Agonisten Elafibranor und den selektiven PPARδ-Agonisten Seladelpar zugelassen. Linerixibat ist das erste und derzeit einzige Medikament, das speziell gegen Pruritus bei PBC zugelassen ist. Andere Medikamente zielen hauptsächlich auf das Fortschreiten der Krankheit oder auf biochemische Indikatoren ab, was PBC-Patienten mehr Optionen bietet.

Merck hat in Zusammenarbeit mit Huanquan und Conquer Biotech die Totalsynthese von MK-0616 öffentlich bekannt gegeben, einem erstklassigen oralen makrozyklischen Peptid-PCSK9-Inhibitor gegen Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Angesichts der strukturellen Komplexität entwickelte das Team eine skalierbare Route durch Optimierung über mehrere Generationen hinweg und reduzierte die Schritte von 63 auf 43 und die lineare Sequenz von 28 auf 21 Schritte. Zu den wichtigsten Innovationen gehören Biokatalyse (KRED, TrpB, Hydroxylase), kristallisationsgesteuerte Reinigung (ohne Chromatographie) und orthogonale Schutzgruppenstrategien. Das Verfahren der zweiten Generation erzielt eine nahezu 1.000-fache Ertragssteigerung, ermöglicht eine Produktion im Tonnenmaßstab und senkt gleichzeitig die Kosten deutlich. Damit setzt es einen Maßstab für die Synthese komplexer makrozyklischer Peptide.

Die Auswahl von Chelatbildnern für gezielte Radionuklide ist eine Präzisionswissenschaft, die sich auf die Abstimmung von Radionuklid, Chelator und Zielvektor konzentriert. Klassische makrozyklische Wirkstoffe wie DOTA bieten eine außergewöhnliche Stabilität für mittelgroße Radionuklide wie ¹⁷⁷Lu und werden in zugelassenen Medikamenten wie Lutathera und Pluvicto verwendet. Für größere α-emittierende Isotope wie ²²⁵Ac weisen neuartige Chelatoren wie Macropa eine „umgekehrte Größenselektivität“ für eine überlegene Komplexierung auf. Das bifunktionale Design ermöglicht eine kovalente Bindung an Antikörper oder Peptide, während eine hohe In-vivo-Stabilität für die Sicherheit entscheidend ist. Neue Forschungsergebnisse, darunter doppelgrößenselektive Chelatoren, ebnen den Weg für integrierte theranostische Anwendungen.