4A3-SC8

4A3-SC8 ist ein umfassend validiertes ionisierbares kationisches Lipid und Dendrimer, das häufig für die systemische Abgabe einer breiten Palette von Nukleinsäureladungen verwendet wird, darunter siRNA, mRNA, Single-Guide-RNA (sgRNA) und einzelsträngige DNA (ssDNA). Aufgrund seines günstigen pKa-Werts und seines abbaubaren Designs weist 4A3-SC8 eine starke Gen-Stilllegungsaktivität auf. In vivo zeigten mit 4A3-SC8 formulierte LNPs eine effiziente Akkumulation in der Leber, die einen Faktor-VII-Knockdown von über 95 % bei Mäusen ermöglichte, und wurden erfolgreich in Tumorbildgebungsstudien eingesetzt, wenn sie zusammen mit einem PEGylierten BODIPY-Farbstoff und einem mRNA-Reporter eingekapselt wurden. Es wurde auch gezeigt, dass 4A3-SC8 es kleinen RNAs ermöglicht, das Überleben in einem aggressiven Leberkrebsmodell zu verlängern.

Produktparameter

Warum Cosperpharm? – Unsere Wettbewerbsvorteile

Produktvorteile

1.Nachgewiesene In-vivo-Wirksamkeit: LNPs, die 4A3-SC8 enthalten, erreichen bei Mäusen einen Faktor-VII-Knockdown von >95 %, was eine wirksame, klinisch relevante Gen-Stummschaltung beweist.

2. Multi-Cargo-Vielseitigkeit: Verkapselt und liefert effektiv eine breite Palette von Nukleinsäuren, einschließlich siRNA, mRNA, sgRNA und ssDNA, was es zu einem echten Mehrzweckwerkzeug für die genetische Medizin macht.

3. Optimierter ionisierbarer pKa: Mit einem pKa von 6,66 bleibt 4A3-SC8 im Blutkreislauf neutral (reduziert die Toxizität und verlängert die Durchblutung) und wird im sauren Endosom protoniert, wodurch die Membranfusion und die zytosolische Freisetzung seiner Ladung effizient ausgelöst werden.

4. Abbaubares Dendrimer-Design: Die modulare, abbaubare Struktur von 4A3-SC8 ermöglicht eine sichere Clearance nach Abschluss seiner Abgabefunktion, wodurch das Risiko chronischer Toxizität verringert und das therapeutische Fenster verbessert wird.

5. Hervorragende Wasserlöslichkeit: 4A3-SC8 weist in einzigartiger Weise eine hohe Wasserlöslichkeit (≥33,5 mg/ml) auf, eine wertvolle Eigenschaft, die die Formulierungsentwicklung und -verarbeitung vereinfacht.

6. Therapeutische Anwendungen: 4A3-SC8 hat es kleinen RNAs ermöglicht, das Überleben in einem aggressiven Leberkrebsmodell zu verlängern, und wurde erfolgreich für die Tumorbildgebung eingesetzt.

FAQ

F1: Wofür wird 4A3-SC8 verwendet?

A: 4A3-SC8 ist ein ionisierbares kationisches Lipid, das zur Erzeugung von LNPs für die Abgabe verschiedener Nukleinsäuren, einschließlich siRNA, mRNA und Single-Guide-RNA, verwendet wird, hauptsächlich für die auf die Leber gerichtete Gen-Stummschaltung und Anwendungen in der Krebsforschung.

F2: Wie hoch ist der pKa von 4A3-SC8 und warum ist er wichtig?

A: Der pKa von 4A3-SC8 beträgt ungefähr 6,66. Dieser Wert ist entscheidend, da er ermöglicht, dass das Lipid bei physiologischem pH-Wert neutral geladen ist (was die Toxizität verringert und die Durchblutung fördert), im sauren Endosom jedoch positiv geladen ist, was die Membranfusion und die Freisetzung der Nukleinsäureladung in das Zytoplasma der Zelle erleichtert.

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