β-Alanin, N,N',N''-(Nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester

β-Alanin, N,N',N''-(Nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester ist ein fortschrittliches, biologisch abbaubares ionisierbares Lipid, das in hochmodernen Arzneimittelabgabesystemen verwendet wird. Diese als 304O13 bekannte Verbindung wurde speziell für die Formulierung von Lipid-Nanopartikeln (LNPs) für die effiziente Einkapselung und Abgabe von Nukleinsäuretherapeutika wie siRNA und mRNA entwickelt. Die einzigartige Struktur von β-Alanin, N,N',N''-(Nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester ermöglicht die endosomale Flucht in Zielzellen, ein entscheidender Schritt für RNA-Therapeutika, um ihren Wirkungsort zu erreichen. β-Alanin, N,N',N''-(Nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester hat in vivo eine starke Gen-Silencing-Aktivität gezeigt, wie z. B. die Abgabe von Faktor-VII-siRNA in Mausmodellen, und gleichzeitig ein verbessertes Toxizitätsprofil im Vergleich zu älteren Lipidformulierungen gezeigt. Für Entwickler von LNP-basierten Therapien stellt β-Alanin, N,N',N''-(Nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester, ein leistungsstarkes neues Werkzeug im Lieferprogramm dar.

Produktparameter

Anwendungsszenarien

1. therapeutische siRNA-Formulierung

Eine Kernkomponente von LNPs für die Abgabe von siRNA an die Leber und andere Gewebe und ermöglicht die Stummschaltung von Genen bei Stoffwechsel-, Infektions- und onkologischen Erkrankungen. Nachweislich wirksamer Faktor-VII-Knockdown in vivo.

2. mRNA-Impfstoff- und Therapieentwicklung

Ein ideales biologisch abbaubares ionisierbares Lipid zur Formulierung von LNPs zum Schutz und zur Bereitstellung von mRNA für Proteinersatztherapien, Genbearbeitung und Impfstoffe der nächsten Generation.

3. Bereitstellung von Gene Editing (CRISPR).

Wird verwendet, um LNPs für die gleichzeitige Abgabe von Cas9-mRNA und Guide-RNA (gRNA) zu formulieren, um eine In-vivo-Genbearbeitung durchzuführen.

4. LNP-Formulierungsscreening

Wird als Standard- oder Testlipid in Hochdurchsatz-Screening-Kampagnen verwendet, um optimale LNP-Zusammensetzungen für die gezielte Bekämpfung bestimmter Zelltypen oder die Erzielung bestimmter Freisetzungsprofile zu ermitteln.

5. Forschung zur Arzneimittelabgabe

Ein Forschungsinstrument zur Untersuchung der Mechanismen des LNP-vermittelten endosomalen Entweichens, der Bioverteilung und der Parameter, die die Wirksamkeit RNA-basierter Therapeutika bestimmen.

Warum Cosperpharm? – Unsere Wettbewerbsvorteile

FAQ

F1: Welche Funktion hat dieses Lipid?

A: Es handelt sich um ein ionisierbares kationisches Lipid, das zur Formulierung von Lipid-Nanopartikeln (LNPs) verwendet wird. Seine Aufgabe besteht darin, Nukleinsäure-Arzneimittel (wie siRNA, mRNA) einzukapseln und deren Abgabe in Zellen für eine therapeutische Wirkung zu erleichtern.

F2: Ist diese Verbindung gefährlich?

A: Ja, es ist mit den Gefahrenhinweisen H302 (Gesundheitsschädlich beim Verschlucken) und H410 (Sehr giftig für Wasserorganismen mit langfristiger Wirkung) eingestuft. Es ist ausschließlich für Laborforschungszwecke bestimmt und nicht für den menschlichen oder veterinärmedizinischen Gebrauch.

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Cosperpharm ist Ihr engagierter LNP-Lipid-Partner. Für Anfragen zu β-Alanin, N,N',N''-(Nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester, behördliche Dokumentation oder Material in GMP-Qualität bestellen Sie bitte per E-Mail. Wir garantieren eine Antwort innerhalb eines Werktages.