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Ivacaftor
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Ivacaftor

Model:873054-44-5
Ivacaftor (CAS 873054-44-5) ist ein aromatisches Amid, das durch formale Kondensation der Carboxygruppe von 4-Oxo-1,4-dihydrochinolin-3-carbonsäure mit der Aminogruppe von 5-Amino-2,4-di-tert-butylphenol erhalten wird. Chemisch gesehen ist Ivacaftor N-(2,4-Di-tert-butyl-5-hydroxyphenyl)-4-oxo-1,4-dihydrochinolin-3-carboxamid mit einem Chinolinonkern, der über eine Amidbindung an ein Di-tert-butyl-substituiertes Phenol gebunden ist.

Ivacaftor ist ein zentraler pharmazeutischer Wirkstoff und analytischer Referenzstandard bei der Behandlung von Mukoviszidose und fungiert als CFTR-Potentiator, der die Offenheitswahrscheinlichkeit des CFTR-Kanals an der Zelloberfläche erhöht. Als Amid auf Chinolinonbasis bindet Ivacaftor an das CFTR-Protein und verstärkt den Chloridionentransport in Epithelzellen, wodurch die mukoziliäre Clearance verbessert und die mit Mukoviszidose verbundenen Lungenkomplikationen reduziert werden. Ivacaftor hat ein Molekulargewicht von 392,49 g/mol und liegt als weißes bis cremefarbenes Pulver vor. Studien an G551D- und F508del-CFTR-exprimierenden Zellen haben gezeigt, dass Ivacaftor in Kombination mit Forskolin die CFTR-vermittelte Chloridsekretion signifikant erhöht. Ivacaftor wird mit detaillierten Charakterisierungsdaten gemäß den behördlichen Richtlinien geliefert und dient sowohl als API für die kommerzielle Kalydeco®-Produktion als auch als Referenzstandard für die Entwicklung analytischer Methoden und Anwendungen zur Qualitätskontrolle.

 

Produktparameter



Parameter

Spezifikation

Produktname

Ivacaftor

CAS-Nummer

873054-44-5

Molekulare Formel

C₂₄H₂₈N₂O₃

Molekulargewicht

392,49 g/mol

Aussehen

Weiß zuhellbraunPulver

Schmelzpunkt

212–215 °C

Siedepunkt

550,4 ± 50,0 °C (vorhergesagt)

Dichte

1.187

Lagerbedingungen

Kühlschrank


 

MMechanismusOf A Aktion


Ivacaftor fördert den Chloridionentransport, indem es die Kanalöffnungswahrscheinlichkeit (oder das Gating) des FTR-Proteins auf der Epithelzelloberfläche erhöht. Das Gesamtniveau des Ivacaftor-vermittelten Chloridionentransports hängt von der Menge der auf der Zelloberfläche vorhandenen CFTR-Proteine ​​und dem Ausmaß ab, in dem bestimmte mutierte CFTR-Proteine ​​auf die durch Ivacaftor verstärkten Wirkungen reagieren.


 


Bioaktivität


Ivacaftor (VX-770) ist ein selektiver CFTR-Verstärker, der speziell auf G551D-CFTR und F508del-CFTR abzielt, mit EC50-Werten von 100 nM bzw. 25 nM in Schilddrüsenzellen von Fisher-Ratten.


 

Nebenwirkungen


Zu den Nebenwirkungen von Evacatid zählen vor allem Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall und Hautausschlag, die typischerweise leicht und vorübergehend sind. Bei einigen Patienten können jedoch schwerwiegendere Nebenwirkungen wie Leberfunktionsstörungen oder Atemnot auftreten.



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