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Clascoteron (Cortexolon 17α-propionat, CB-03-01) ist ein erstklassiger topischer Androgenrezeptor-Antagonist mit einem peripher selektiven Wirkmechanismus. Strukturell ist Clascoteron ein synthetisches Steroid, das von Cortexolon (11-Desoxycortisol) abgeleitet ist und einen Propionatester an der C17α-Position und eine 2-Hydroxyacetyl-Seitenkette an C17 aufweist. Diese einzigartige molekulare Architektur ermöglicht es Clascoteron, als starker Androgenantagonist zu wirken, der bei systemischer Absorption schnell metabolisiert wird, wodurch systemische androgene oder antiandrogene Wirkungen begrenzt werden und gleichzeitig eine starke lokale Aktivität in der Haut aufrechterhalten wird.

Abrocitinib ist ein niedermolekularer Januskinase (JAK) 1-Inhibitor, der für die Behandlung mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Erwachsenen und Jugendlichen zugelassen ist. Chemisch gesehen hemmt Abrocitinib selektiv JAK1 und moduliert so den JAK-STAT-Signalweg, der eine Schlüsselrolle bei der Pathogenese der atopischen Dermatitis spielt. Als pharmazeutischer Wirkstoff in CIBINQO® bietet Abrocitinib eine gezielte orale Therapie für Patienten, die für eine systemische Therapie in Frage kommen.

Sebetralstat ist ein wirksamer und selektiver niedermolekularer Plasma-Kallikrein-Inhibitor, der als erste orale Bedarfsbehandlung für akute Anfälle des hereditären Angioödems (HAE) entwickelt wurde. Chemisch gesehen hemmt Sebetralstat (auch bekannt als KVD900) Plasmakallikrein, das Enzym, das für die Umwandlung von Kininogen mit hohem Molekulargewicht in Bradykinin verantwortlich ist, dem Hauptmediator von Angioödemen.

Pritelivir ist ein erstklassiger, oral bioverfügbarer viraler Helikase-Primase-Inhibitor, der sich in der Entwicklung zur Behandlung von Infektionen mit dem Herpes-simplex-Virus (HSV) befindet, insbesondere bei immungeschwächten Patienten mit Aciclovir-refraktärer Erkrankung. Chemisch gesehen zielt Pritelivir auf den viralen Helikase-Primase-Komplex ab, einen neuartigen Wirkmechanismus, der sich von Nukleosidanaloga wie Aciclovir unterscheidet.

Tezacaftor ist ein CFTR-Korrektor (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), der eine Schlüsselkomponente der Dreifachkombinationstherapie TRIKAFTA® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) zur Behandlung von Mukoviszidose bei Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation darstellt. Chemisch gesehen fungiert Tezacaftor als CFTR-Korrektor und verbessert die Verarbeitung und den Transport defekter CFTR-Proteine ​​zur Zelloberfläche.

Linerixibat ist ein oraler, minimal resorbierbarer Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) entwickelt wurde. Chemisch gesehen hemmt Linerixibat den ilealen Gallensäuretransporter, reduziert die Gallensäurereabsorption und senkt dadurch den systemischen Gallensäurespiegel, der mit dem Juckreiz bei PBC-Patienten verbunden ist.